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論文資訊
- 類型：已發表論文
- 日期：2022-09-02
摘要
重要性 很少有患者群體像癌症兒童一樣無助且需要宣傳。製藥公司在尋求兒科腫瘤治療方面歷來面臨重大的財務阻礙，包括發病率低、進行兒科試驗的成本高以及早期研究缺乏資金。觀察 對已發表的兒科腫瘤學研究和藥物開發成本的研究以及 ClinicalTrials.gov 上兒科腫瘤學治療的臨床試驗進行審查，確定了 77 個潛在的藥物開發項目，將其納入假設的投資組合中。模擬該投資組合的收益，以計算財務收益和風險。模擬的業務策略包括結合不同臨床開發階段的專案、從慈善贈款中獲得部分資金以及獲得政府擔保以降低風險。純私部門投資組合的預期報酬率範圍為 -24.2% 至 10.2%，取決於假設的模型變數。這項發現表明，尋求兒科腫瘤治療存在重大的經濟阻礙，並意味著公共和慈善部門的財政支持至關重要。階段多樣化增加了藥物成功的可能性，並產生了 -5.3% 至 50.1% 的預期回報。標準慈善贈款與預期回報之間存在邊際關聯，而政府擔保則透過減少下行風險而具有更大的關聯。對擬議的風險慈善基金的評估顯示，其表現優於純粹由私營部門資助的投資組合或傳統慈善支持金額的投資組合。臨床相關性 財務和業務策略的結合有可能最大限度地提高預期回報，同時消除一些下行風險（在某些情況下可實現高達 50.1% 的預期回報），從而克服當前的財務抑制因素並加速兒科腫瘤治療的開發。