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論文資訊
- 類型：已發表論文
- 日期：2024-03-12
摘要
5% 的固定單側顯著水準通常用於解釋隨機臨床試驗 (RCT) 結果的統計顯著性。雖然有必要降低假陽性率，但可以定量且透明地選擇所使用的閾值，以具體反映患者對利益-風險權衡的偏好以及其他考慮因素。如何將患者偏好明確納入帕金森氏症 (PD) 的隨機對照試驗中？這對設備批准的統計閾值有何影響？在此分析中，我們將貝葉斯決策分析 (BDA) 應用於從調查數據中得出的 PD 患者偏好評分。 BDA 允許我們選擇樣本量 (n) 和顯著性水準 (alpha)，以最大化平衡雙臂固定樣本 RCT 患者的總體預期值，其中預期值是在零假設和替代假設下計算的。對於先前接受過腦深部刺激（DBS）治療的PD患者，BDA最佳顯著水準下降在4.0%至10.0%之間，類似於或大於傳統值5%。相反，對於從未接受過 DBS 的患者，最佳顯著性水準範圍為 0.2% 至 4.4%。在這兩個族群中，最佳顯著水準隨著患者認知和運動功能症狀的嚴重程度而增加。透過將患者偏好明確納入臨床試驗設計和監管決策過程，BDA 提供了一種定量且透明的方法來結合臨床和統計意義。對於從未接受過 DBS 治療的 PD 患者，5% 的顯著性閾值可能不夠保守，不足以反映他們的風險規避程度。然而，這項研究表明，先前接受過 DBS 治療的患者對接受治療風險具有更高的耐受性，以換取療效的提高，這反映在更高的統計閾值上。