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論文資訊
- 類型：已發表論文
- 日期：2024-03-12
摘要
目的：為美國 FDA 和肌萎縮側索硬化症 (ALS) 學會提供系統、透明和定量的框架，以評估 ALS 候選治療藥物 AMX0035 在 2 期試驗中的療效，該試驗在 137 名患者的相對較小樣本量中顯示出在減緩 ALS 進展速度方面具有統計學顯著效果（p 值為 3%）。方法：我們應用貝葉斯決策分析 (BDA) 來確定 AMX0035 的臨床證據支持 FDA 批准的最佳 I 型錯誤率（p 值）。透過對 ALS 疾病負擔的嚴格估計，我們的 BDA 框架在 FDA 限制不良反應的需要（I 類錯誤）和患者快速獲得潛在有效治療的需要（II 類錯誤）之間取得了最佳平衡。我們根據 AMX0035 和 Riluzole 的臨床證據應用 BDA 來評估患者的長期存活率。結果：如果治療有效的機率至少為 30%，則批准 AMX0035 的 BDA 最佳 I 型錯誤高於 2 期試驗中報告的 3% p 值。假設有效機率為 50%，治療效果的訊噪比在 25% 至 50% 之間（基準：33%），則最佳 I 類錯誤率範圍為 2.6% 至 26.3%（基準：15.4%）。在大多數假設中，BDA 最優 I 類錯誤率對於擾動都是穩健的，但有效性機率低於 5% 除外。結論：BDA 提供了一個有用的框架，將 ALS 患者的主觀觀點和客觀疾病負擔指標結合起來，以評估 AMX0035 在 2 期試驗中的治療效果。