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論文資訊
- 類型：已發表論文
- 日期：2025-03-05
摘要
背景臨床試驗結果的統計顯著性通常根據相同的閾值2.5%（在單側試驗中）進行定量解釋，以控制假陽性率或I型錯誤，無論疾病負擔或患者偏好如何。也考慮了試驗結果的臨床意義（包括患者偏好），但透過定性手段可能難以與統計證據一致。目的我們旨在將貝葉斯決策分析應用於心臟衰竭設備研究，以選擇最佳顯著性閾值，使患者在無效假設和替代假設中的預期效用最大化，從而使臨床顯著性能夠在試驗設計階段或試驗後解釋階段納入統計決策。在這種情況下，效用是衡量批准治療的決定為患者帶來多少福祉的指標。方法我們使用離散選擇實驗研究的結果，重點關注心臟衰竭患者的偏好，詢問受訪者是否願意接受治療風險，以換取具有替代假設醫療器械性能特徵的可量化收益。這些利益-風險權衡數據使我們能夠從患者的角度估計假陽性或假陰性關鍵試驗結果的效用損失。我們計算了貝葉斯決策分析最佳統計顯著性閾值，該閾值最大化了假設的雙臂、固定樣本、隨機對照試驗對心臟衰竭患者的預期效用。提供了一個基於 Excel 的互動式工具，說明最佳統計顯著性閾值如何根據患者對不同假陽性和假陰性率的偏好以及假設的關鍵參數的變化而變化。結果在我們的基線分析中，假設雙組隨機對照試驗（每組固定樣本量為 600 名患者）的貝葉斯決策分析最佳顯著性閾值為 3.2%，統計功效為 83.2%。這一結果反映了心臟衰竭患者願意承擔研究裝置的額外風險以換取其可能的益處。然而，對於增加的設備相關風險和心臟衰竭患者的風險規避亞類，貝葉斯決策分析最佳顯著性閾值可能小於 2.5%。結論貝葉斯決策分析是一個系統、透明和可重複的過程，用於結合臨床和統計顯著性，明確地將疾病負擔和患者偏好納入監管決策過程。